艾滋病“功能性治愈”：從法國(guó)首例病例開啟的醫(yī)學(xué)探索

作者黃艷紅段躍初

在醫(yī)學(xué)發(fā)展的漫漫長(zhǎng)河中，攻克艾滋病一直是全球科研人員不懈追求的目標(biāo)。近期，法國(guó)媒體17日?qǐng)?bào)道的一則消息，如同一顆投入平靜湖面的石子，激起了千層浪。該國(guó)一名艾滋病病毒感染者兼白血病患者在接受骨髓移植手術(shù)后，實(shí)現(xiàn)了“功能性治愈”，這在法國(guó)尚屬首例（來(lái)源：新華社）。這一突破性成果，不僅為艾滋病治療領(lǐng)域注入了新的希望，也讓我們看到了醫(yī)學(xué)在對(duì)抗重大疾病方面的無(wú)限潛力。

艾滋病，即獲得性免疫缺陷綜合征（AIDS），自上世紀(jì)80年代被發(fā)現(xiàn)以來(lái)，便如同一場(chǎng)可怕的瘟疫，在全球范圍內(nèi)迅速蔓延。它由人類免疫缺陷病毒（HIV）引起，這種病毒會(huì)攻擊人體免疫系統(tǒng)中的CD4 T淋巴細(xì)胞，逐漸破壞人體的免疫功能。一旦免疫系統(tǒng)崩潰，各種機(jī)會(huì)性感染和腫瘤就會(huì)乘虛而入，嚴(yán)重威脅患者的生命健康。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的數(shù)據(jù)顯示，截至目前，全球仍有數(shù)千萬(wàn)人深受艾滋病的困擾，每年都有大量新增病例和死亡病例。

長(zhǎng)期以來(lái)，艾滋病的治療主要依賴于抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法（ART）。ART通過(guò)抑制HIV在體內(nèi)的復(fù)制，能夠有效控制病情，延長(zhǎng)患者的生命，提高生活質(zhì)量。然而，ART并不能完全清除患者體內(nèi)的病毒，患者需要終身服藥。一旦停藥，病毒往往會(huì)迅速反彈，病情再次惡化。因此，實(shí)現(xiàn)艾滋病的“治愈”，成為了醫(yī)學(xué)界夢(mèng)寐以求的目標(biāo)。

此次法國(guó)首例艾滋病“功能性治愈”案例，為艾滋病治療帶來(lái)了新的曙光?！肮δ苄灾斡币馕吨颊唧w內(nèi)的病毒被顯著抑制，在停止抗病毒治療后，病毒也不會(huì)立即反彈，患者的免疫系統(tǒng)能夠維持正常功能，基本不影響生活。這一成果的取得，得益于骨髓移植這一特殊的治療手段。

骨髓移植，也稱為造血干細(xì)胞移植，是一種常用于治療白血病等血液系統(tǒng)疾病的方法。在這個(gè)案例中，患者同時(shí)患有艾滋病和白血病。醫(yī)生在為其尋找合適的骨髓供體時(shí)，發(fā)現(xiàn)了一位具有特殊基因突變的供者。這位供者的CCR5基因發(fā)生了Δ32純合缺失突變。CCR5基因編碼的蛋白是HIV進(jìn)入人體免疫細(xì)胞的主要輔助受體之一。當(dāng)CCR5基因發(fā)生這種特定突變時(shí)，免疫細(xì)胞表面就無(wú)法正常表達(dá)CCR5蛋白，HIV也就難以進(jìn)入免疫細(xì)胞，從而無(wú)法在體內(nèi)大量復(fù)制和傳播。

患者接受骨髓移植后，供者的造血干細(xì)胞在患者體內(nèi)逐漸生根發(fā)芽，分化為各種血細(xì)胞，包括具有抵抗HIV能力的免疫細(xì)胞。經(jīng)過(guò)一段時(shí)間的恢復(fù)和觀察，患者體內(nèi)的艾滋病病毒得到了有效控制，實(shí)現(xiàn)了“功能性治愈”。這一案例發(fā)表于[具體醫(yī)學(xué)刊物名稱]，[具體發(fā)表時(shí)間]，引起了全球醫(yī)學(xué)界的廣泛關(guān)注。

這一成果的出現(xiàn)，讓我們看到了攻克艾滋病的新希望。從當(dāng)前艾滋病治療領(lǐng)域的背景來(lái)看，雖然ART已經(jīng)取得了顯著成效，但“治愈”仍然是一個(gè)遙不可及的目標(biāo)。法國(guó)首例“功能性治愈”案例為我們提供了一種全新的思路，即通過(guò)基因?qū)用娴母深A(yù)，改變?nèi)梭w細(xì)胞對(duì)HIV的易感性，從而達(dá)到治愈的目的。

當(dāng)然，我們也必須清醒地認(rèn)識(shí)到，這一案例目前還只是個(gè)例，距離廣泛應(yīng)用于臨床治療還有很長(zhǎng)的路要走。首先，具有CCR5 Δ32純合缺失突變的供者非常罕見，在人群中的比例極低，這大大限制了這種治療方法的推廣。其次，骨髓移植本身是一種高風(fēng)險(xiǎn)的治療手段，手術(shù)過(guò)程中可能會(huì)出現(xiàn)各種并發(fā)癥，如感染、排異反應(yīng)等，這些都可能危及患者的生命。而且，并非所有艾滋病患者都適合進(jìn)行骨髓移植，只有那些同時(shí)患有適合骨髓移植治療的血液系統(tǒng)疾病的患者，才有可能考慮這種治療方案。

盡管面臨諸多挑戰(zhàn)，但這一案例無(wú)疑為艾滋病治療領(lǐng)域指明了新的研究方向。一方面，科研人員可以進(jìn)一步深入研究CCR5基因以及其他可能與HIV感染相關(guān)的基因，探索通過(guò)基因編輯技術(shù)在患者自身細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)類似的基因改變，從而繞開尋找特殊供者的難題。近年來(lái)，CRISPR - Cas9等基因編輯技術(shù)發(fā)展迅速，為這一設(shè)想提供了可能。但基因編輯技術(shù)在人體應(yīng)用中還面臨著許多倫理和技術(shù)難題，如脫靶效應(yīng)等，需要進(jìn)一步深入研究和解決。

另一方面，我們可以從這一案例中汲取經(jīng)驗(yàn)，探索其他能夠影響HIV感染和復(fù)制的機(jī)制，開發(fā)新的治療方法。例如，研究人員可以針對(duì)HIV進(jìn)入細(xì)胞的其他途徑，研發(fā)新的阻斷藥物；或者通過(guò)調(diào)節(jié)人體免疫系統(tǒng)，增強(qiáng)機(jī)體對(duì)HIV的免疫清除能力。

從法國(guó)首例艾滋病“功能性治愈”案例中，我們看到了醫(yī)學(xué)科研的無(wú)限魅力和潛力。它讓我們相信，在全球科研人員的共同努力下，攻克艾滋病這一世紀(jì)難題并非遙不可及。雖然目前還面臨著諸多挑戰(zhàn)，但每一次的突破都讓我們離目標(biāo)更近一步。未來(lái)，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和創(chuàng)新，我們有理由期待更多有效的艾滋病治療方法乃至治愈方案的出現(xiàn)，讓全球無(wú)數(shù)艾滋病患者擺脫疾病的困擾，重獲健康和希望。