【醫(yī)療問(wèn)答】基因編輯技術(shù)是如何“修改生命密碼”的？

策劃：中華醫(yī)學(xué)會(huì)

審核：張巖 北京大學(xué)心血管研究所 研究員

想象一下，我們每個(gè)人身體里都藏著一本非常復(fù)雜的“遺傳密碼書(shū)”，這本書(shū)就是我們的基因組，它記錄了我們所有的遺傳信息。而基因編輯技術(shù)，就像是一支精細(xì)的“筆”，可以在這本書(shū)上進(jìn)行精確的修改和編輯。

具體來(lái)說(shuō)，基因編輯技術(shù)通過(guò)特定的工具（比如CRISPR-Cas9這樣的“分子剪刀”）來(lái)找到基因組中我們想要修改的那個(gè)基因，然后對(duì)這個(gè)基因進(jìn)行添加、刪除或者替換等操作，從而修復(fù)致病突變、增加對(duì)疾病的抵抗力。

在醫(yī)療方面，它仿佛開(kāi)啟了一扇新大門(mén)，讓許多曾經(jīng)無(wú)解的遺傳病看到了治愈的曙光。例如，鐮狀細(xì)胞病等單基因遺傳病，理論上可以通過(guò)基因編輯根治?？茖W(xué)家們已經(jīng)在實(shí)驗(yàn)室中展示了這種技術(shù)的有效性，患者的病變基因可以被糾正，細(xì)胞功能得到恢復(fù)。然而，這種療法目前還處于臨床試驗(yàn)階段，未來(lái)的應(yīng)用仍存在許多技術(shù)和安全性的挑戰(zhàn)。同時(shí)，在器官移植領(lǐng)域，基因編輯技術(shù)也讓“異種器官”移植成為可能，為那些急需器官移植的患者帶來(lái)了新的希望。

然而，面對(duì)基因編輯技術(shù)，我們不能盲目樂(lè)觀，也不能因噎廢食。我們需要在探索其醫(yī)療潛力的同時(shí)，認(rèn)真審視其倫理影響和技術(shù)局限，確保技術(shù)的健康發(fā)展。