干細(xì)胞,譯自英文單詞“Stem cells”。“Stem”,英文為“干”,有“樹干”、“起源”之意,就像一棵樹干可以長出樹杈、樹葉、開花和結(jié)果等一樣,干細(xì)胞也具有極強(qiáng)的長期自我更新及多項(xiàng)分化潛能。研究表明,干細(xì)胞可以來源于胚胎和胎兒組織,即胚胎干細(xì)胞,又稱ES細(xì)胞,也可來自于出生后的器官和成年個(gè)體組織,即成體干細(xì)胞。造血干細(xì)胞移植,是患者先接受超大劑量放療或化療(通常是致死劑量的放化療),有時(shí)聯(lián)合其他免疫抑制藥物,以清除體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞、異常克隆細(xì)胞,然后再回輸采自自身或他人的造血干細(xì)胞,重建正常造血和免疫功能的一種治療手段。
分類造血干細(xì)胞移植有多種分類方法。造血干細(xì)胞來自于自身或他人,分別成為自體造血干細(xì)胞移植和異體(又稱異基因)造血干細(xì)胞移植,其中異基因造血干細(xì)胞移植又按照供者與患者有無血緣關(guān)系分為:血緣關(guān)系供者造血干細(xì)胞移植和無血緣關(guān)系供者造血干細(xì)胞移植(即無關(guān)移植);按移植物種類分為外周血造血干細(xì)胞移植、骨髓移植和臍帶血造血干細(xì)胞移植。
自體造血干細(xì)胞移植時(shí)造血干細(xì)胞來源于自身,所以不會(huì)發(fā)生移植物排斥和移植物抗宿主病,移植并發(fā)癥少,且無供者來源限制,移植相關(guān)死亡率低,移植后生活質(zhì)量好,但因?yàn)槿狈σ浦参锟鼓[瘤作用以及移植物中可能混有殘留的腫瘤細(xì)胞,故復(fù)發(fā)率高。
異基因造血干細(xì)胞移植時(shí)造血干細(xì)胞來源于正常供者,無腫瘤細(xì)胞污染,且移植物有免疫抗腫瘤效應(yīng),故復(fù)發(fā)率低,長期無病生存率(也可以理解為治愈率)高,適應(yīng)證廣泛,甚至是某些疾患惟一的治愈方法,但供者來源受限,易發(fā)生移植物抗宿主病,移植并發(fā)癥多,導(dǎo)致移植相關(guān)的死亡率高,患者需長期使用免疫抑制劑,長期生存者生活質(zhì)量可能較差。
方法造血干細(xì)胞移植,是患者先接受超大劑量放療或化療(通常是致死劑量的放化療),有時(shí)聯(lián)合其他免疫抑制藥物,以清除體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞、異??寺〖?xì)胞,然后再回輸采自自身或他人的造血干細(xì)胞,重建正常造血和免疫功能的一種治療手段。
適應(yīng)證造血干細(xì)胞移植可以治療許多血液病,包括:血液系統(tǒng)惡性腫瘤,如急性白血病、慢性粒細(xì)胞白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征等,某些血液系統(tǒng)非惡性腫瘤,如重型再生障礙性貧血、地中海貧血。
淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤患者以及某些危險(xiǎn)程度較低的急性白血病患者適合進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植,危險(xiǎn)程度中等或較高的急性白血病、慢性粒細(xì)胞白血病、骨髓增生異常綜合征、重型再生障礙性貧血、地中海貧血患者適合進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。應(yīng)當(dāng)強(qiáng)調(diào)的是,慢性粒細(xì)胞白血病、骨髓增生異常綜合征都是造血干細(xì)胞異常引起的造血系統(tǒng)惡性腫瘤,雖然目前有很多先進(jìn)的藥物從遺傳學(xué)水平治療這些患者,但是異基因造血干細(xì)胞移植仍是治愈這些疾病的惟一治療手段。