[科普中國]-科學(xué)家用“基因剪刀”修復(fù)人類早期胚胎致病基因

新華社倫敦８月２日電（記者張家偉）一個國際研究團(tuán)隊２日在英國《自然》雜志上報告說，他們利用號稱“基因剪刀”的ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術(shù)，成功修復(fù)了人類早期胚胎中一種與遺傳性心臟病相關(guān)的基因突變。

美國俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)是此次研究的發(fā)起者，主要研究工作也在該大學(xué)實施。這是美國國內(nèi)首次進(jìn)行人類胚胎基因編輯。此外，美國索爾克生物研究所以及韓國、中國同行也參與研究。

由于人類胚胎基因編輯研究存在倫理爭議，這一最新研究成果數(shù)天前一經(jīng)媒體曝出，便引發(fā)國際科技媒體廣泛關(guān)注。在此之前，只有中國科學(xué)家開展過人類胚胎基因編輯研究。英國一個團(tuán)隊則獲得政府的類似試驗許可。

研究人員本次以肥厚型心肌病為研究對象。這是一種常見的單基因遺傳病，由ＭＹＢＰＣ３基因突變引起，是青壯年運動員猝死的主要原因之一。研究人員利用ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術(shù)修復(fù)了人類早期胚胎中的這種突變，且定向非常精確，未出現(xiàn)“脫靶”效應(yīng)，即沒有在非靶點位置產(chǎn)生突變。

研究人員介紹，精確的基因編輯技術(shù)可用于修復(fù)人類胚胎中的致病基因突變，將其與體外受精等技術(shù)結(jié)合使用，或能防止有遺傳性疾病相關(guān)基因變異的人將疾病傳給下一代。此外，該技術(shù)還有助獲得更多健康胚胎，提高體外受精成功率。

英國倫敦大學(xué)圣喬治醫(yī)學(xué)院學(xué)者婭爾達(dá)·賈母希迪評價說，這項研究“展示了如何利用基因編輯技術(shù)在早期人類胚胎上成功對致病基因突變進(jìn)行高效修復(fù)”。

不過，研究團(tuán)隊謹(jǐn)慎表示，相關(guān)基因編輯方法仍需進(jìn)一步優(yōu)化。

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