[科普中國(guó)]-2015年基因編輯技術(shù)重大成果

基因編輯是2015年被廣為談?wù)摰囊粋€(gè)話題，特別是基于CRISPR/Cas9的基因編輯技術(shù)，打開了基因缺陷治療和預(yù)防疾病蔓延的大門。從老鼠到人類胚胎，科學(xué)家已經(jīng)進(jìn)行廣泛的試驗(yàn)。美國(guó)財(cái)經(jīng)科技網(wǎng)站商業(yè)內(nèi)幕網(wǎng)（BusinessInsider）12月28日評(píng)出2015年度基因編輯技術(shù)重大科技成果。首次修改人類胚胎基因2015年4月，中國(guó)中山大學(xué)的科研人員修改了人類胚胎的基因，屬世界首次，相關(guān)成果已經(jīng)在學(xué)術(shù)雜志《蛋白質(zhì)與細(xì)胞》上發(fā)表。在中山大學(xué)副教授、基因功能研究員黃軍就的帶領(lǐng)下，科研人員利用CRISPR/Cas9技術(shù)，試圖修改人類胚胎中可能導(dǎo)致β型地中海貧血的基因。研究所選用的醫(yī)院丟棄的問題胚胎，而這些胚胎在世界各地的實(shí)驗(yàn)室都已經(jīng)被廣泛使用了數(shù)十年，因?yàn)樗鼈儾粫?huì)成功孕育出嬰兒。黃軍就和他的團(tuán)隊(duì)表示，實(shí)驗(yàn)結(jié)果說明，從基因編輯到基因療法技術(shù)，中間有明顯的障礙，在進(jìn)行任何臨床應(yīng)用之前，仍有所多問題要研究清楚。2015年12月1日，由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)院、中國(guó)科學(xué)院和英國(guó)皇家學(xué)會(huì)聯(lián)合組織召集的人類基因組編輯國(guó)際峰會(huì)（InternationalSummit on Human GeneEditing）在華盛頓拉開帷幕。專家們認(rèn)為，不應(yīng)完全禁止人類基因編輯技術(shù)的應(yīng)用，但在證明這項(xiàng)技術(shù)安全可靠前，不能進(jìn)行胚胎的基因編輯。豬器官的人類移植科學(xué)家們希望能通過基因編輯技術(shù)解決人類移植器官的短缺問題。今年10月，《自然》雜志披露，利用哈佛大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)CRISPR/Cas9技術(shù)對(duì)豬器官進(jìn)行改造，使它們更適合于人類器官移植的使用。遺傳學(xué)家喬治·丘其宣布，他和同事們利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)使得豬胚胎中的62個(gè)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（PERVs）失活。豬的基因組均含有這些病毒，且無法對(duì)其進(jìn)行處理或使其失效。專家們擔(dān)心，這些病毒有可能會(huì)在接受移植的人體中引發(fā)疾病。至于該研究團(tuán)隊(duì)是如何成功移除如此多的豬基因的，丘其透露的甚少。但他表示，這兩組改造過的豬胚胎已經(jīng)基本準(zhǔn)備好植入母豬體內(nèi)。打造超級(jí)肌肉狗中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院和南京大學(xué)-南京生物醫(yī)藥研究院、廣州醫(yī)藥研究總院等合作，利用CRISPR/Cas9技術(shù)成功培育出兩只肌肉生長(zhǎng)抑制素（MSTN）基因敲除狗，在世界上首次建立了狗的基因打靶技術(shù)體系。相關(guān)研究10月12日在線發(fā)表在《分子細(xì)胞生物學(xué)雜志》上。研究團(tuán)隊(duì)選取肌肉生長(zhǎng)抑制素基因作為第一個(gè)敲除目標(biāo)基因，該基因?qū)趋兰∩L(zhǎng)具有抑制作用，被敲除后，肌肉生長(zhǎng)發(fā)育能力增強(qiáng)。所獲得的基因敲除狗的肌肉在4月齡時(shí)就顯得比普通狗更為發(fā)達(dá)，成年以后將具有更強(qiáng)的運(yùn)動(dòng)能力，研究組將兩只狗分別命名為大力神和天狗。抗瘧疾轉(zhuǎn)基因蚊子美國(guó)加州大學(xué)研究人員利用當(dāng)下最熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，把抗瘧原蟲的基因插入斯氏按蚊胚胎生殖細(xì)胞系的特定區(qū)域。斯氏按蚊是亞洲的一種主要瘧疾傳播媒介。結(jié)果顯示，這種可產(chǎn)生瘧原蟲抗體的基因遺傳給了99.5%的轉(zhuǎn)基因斯氏按蚊后代。多名生物技術(shù)領(lǐng)域的專家認(rèn)為這項(xiàng)成果意義重大。加州大學(xué)河濱分校遺傳學(xué)教授彼得·阿特金森說，如果在野外試驗(yàn)也能證明這種基因能降低蚊子攜帶瘧原蟲的能力，那么這種技術(shù)將會(huì)成為控制瘧疾的一個(gè)重要工具，“因此，它將是這個(gè)領(lǐng)域一個(gè)非常、非常重大的進(jìn)展”。為癌癥治療帶來變革除了醫(yī)療上的各種應(yīng)用，基因編輯技術(shù)還能幫助科學(xué)家更好地了解人類基本生物學(xué)。今年10月，科學(xué)家利用CRISPR/Cas9技術(shù)發(fā)現(xiàn)了人類癌癥細(xì)胞所依賴的一組特定基因。通過在5種不同的癌細(xì)胞系，包括腦癌、視網(wǎng)膜癌、卵巢癌和2種大腸癌細(xì)胞中關(guān)閉一些基因，研究小組發(fā)現(xiàn)每種腫瘤都依賴于一組獨(dú)特的基因，可以用一些特異性藥物來靶向它們。這一研究發(fā)現(xiàn)為設(shè)計(jì)出只靶向癌細(xì)胞、而不損傷周圍健康組織的新療法帶來希望